第一三共株式会社(Daiichi Sankyo)的Ezharmia在日本获得批准，这是一种治疗复发或难治性成人t细胞白血病/淋巴瘤(ATL)患者的新疗法。随着这一批准，Ezharmia (valemetostat tosilate)成为首个获得监管批准的EZH1和EZH2的双重抑制剂。
ATL是一种血液肿瘤，可以表现为白血病或淋巴瘤。尽管ATL是一种罕见的血液肿瘤，但在日本部分地区发病率很高，5年生存率约为14%。日本厚生劳动省根据一项关键的II期研究的数据批准了Ezharmia。第一三共的II期试验评估了200 mg Ezharmia作为单药治疗25例复发/难治性ATL患者，这些患者之前曾接受过莫加穆利珠单抗或至少一种全身化疗，并且要求患者需无异基因造血干细胞移植史。临床数据显示，Ezharmia在治疗的患者中显示了48%的客观有效率。20%的患者观察到完全缓解，28%的患者观察到部分缓解，总生存期的中位数约为12个月。该药物耐受性良好，但25名患者中有24名发生了治疗不良事件。最常见的包括血小板计数下降、贫血、味觉障碍（一种味觉障碍）和白细胞计数下降。此前Ezharmia已从MHLW获得了该适应症的罕见药指定(ODD)。第一三共的研发主管Wataru Takasaki表示，Ezharmia是首个被批准的EZH1和EZH2的双重抑制剂，在治疗ATL患者方面代表了一个重要的进步，此前这些患者除了化疗别无选择。Ezharmia将继续在全球开发中开拓此药物，这是第一三共在过去三年中在日本获得批准的第五种新的肿瘤药物。第一三共并不是唯一一家致力于开发EZH1和EZH2双重抑制剂的公司。辉瑞也在开发一种类似的药物PF-06821497。PF-06821497正在开发多种适应症。该资产正处于滤泡性淋巴瘤、小细胞肺癌和去势抵抗性前列腺癌的I期开发阶段。
1.https://www.biospace.com/article/daiichi-sankyo-s-ezharmia-becomes-first-ezh1-ezh2-dual-inhibitor-approved-for-atl-/
