说到基因治疗，最为成功的便是诺华的Zolgensma。
Zolgensma于2019年5月获得FDA批准，用于治疗2岁以下脊髓性肌萎缩症(SMA)患儿，患者存活运动神经元1 (SMN1)基因存在双等位基因突变。
其2019年的销售额为3.61亿美元，2020年增长至9.2亿美元，到2021年实现了13.51亿美元的销售收入，成功踏入“10亿美元俱乐部”。据报道，目前全球范围内，有1800多名患者接受了Zolgensma，包括临床试验和商业患者。
Zolgensma不断增长的销售数据与市场需求，也是诺华寻求进一步生产能力的主要原因。
近日，美国FDA已授予诺华位于北卡罗来纳州的基因治疗制造工厂商业许可，这是诺华第二个经监管机构批准的基因治疗生产工厂。
该工厂位于北卡罗来纳州达勒姆市，占地17万平方英尺，于2020年2月开业。随着FDA授予商业许可，该工厂可以正式投入使用。目前该工厂主要的功能是为诺华生产商业级Zolgensma，以及将会为当前或未来的临床试验提供基因治疗产品。
根据报道，此前的商业级Zolgensma均由诺华位于伊利诺伊州利伯蒂维尔的工厂制造，该工厂每年的产能在700-800剂，能够满足美国目前的市场需求。据报道，目前全球范围内，有1800多名患者接受了Zolgensma，包括临床试验和商业患者。
随着未来Zolgensma在全球的广泛批准与授权，北卡罗来纳州工厂的投入使用将进一步增强Zolgensma的供应，满足不断增长的市场需求；以及为诺华的基因治疗管线开发提供支持。
随着FDA对第二家基因治疗工厂的批准，诺华进一步巩固了其在基因治疗领域的地位。事实上，诺华对基因治疗的潜力十分看好，在该领域投入了大量的心血与资源。
2018年，诺华以近90亿美元收购了AveXis公司，获得了Zolgensma。随后，2019年Zolgensma获得FDA批准上市，定价212.5万美元，成为“全球最贵的药物”，该里程碑奠定了诺华在基因治疗领域的地位；目前，Zolgensma已经成为诺华最畅销的药物之一。在Zolgensma取得成功之后，诺华再次收购了多家基因治疗公司，例如Vedere Bio、Arctos Medical和Gyroscope Therapeutics；这三家公司都是开发眼科基因治疗的小型生物技术公司。
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尽管市场对基因治疗潜力十分看好，资金的不断涌入，但是基因治疗仍然存在许多挑战。在近几年的临床试验中，基因治疗被报告出一系列的安全性问题，导致FDA对基因治疗产品更加谨慎。1.https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-expands-zolgensma-manufacturing-capacity-approval-multi-product-north-carolina-facility2.https://www.biopharmadive.com/news/novartis-fda-gene-therapy-north-carolina-zolgensma/621590/
