今日由AviadoBio公司研发的AVB-101药物正式被美国食品和药物管理局（FDA）和欧盟委员会（EC）宣布为孤儿药物，AVB-101是一种用于治疗额颞叶痴呆（FTD）的基因疗法。其研究性治疗临床试验将在今年后续开展。AVB-101向原有基因组提供正常功能的颗粒体蛋白(GRN)突变基因来治疗FTD患者。这种突变占所有FTD病例的30-40%。AVB-101治疗后，患者的颗粒体蛋白(GRN)水平有望达到临床正常水平，从而减缓或完全停止疾病进展情况AviadoBio的CEO LisaDeschamps说道：“在美国和欧盟获得孤儿药认证是一个重要的里程碑，我们可以将AVB-101用于那些无法治疗的FTD患者。我们致力于推进我们独有的基因治疗平台，并与监管机构和FTD相互合作，为患者提供急需的选择。同时我们期待后续的临床试验。” 由于FTD患者的症状通常会在十年内不断进展，且需要持续性的治疗。这意味着医疗系统，患者家属和患者本身都承受着沉重的负担。AVB-101的一次性治疗有可能能够弥补长期缺失的基因，从而阻止FTD的发生。据《BioSpace》去年报导，AviadoBio凭借其在基因治疗方面的专业知识，在a轮融资中获得8000万美元。AVB-101的研发能够为以前被忽视且难以治疗的患者群体提供帮助。
今日Allogene Therapeutics公司宣布其研发的ALLO-605由美国食品和药物管理局（FDA）授予为孤儿药。ALLO-605是一款靶向为BCMA的同种异体CAR-T细胞疗法，其适应症为复发/难治性多发性骨髓瘤和其他 BCMA 阳性恶性肿瘤患者。
ALLO-605是第一款由TurboCAR技术所开发而成的产品。是该公司基于可编程细胞因子信号专有平台技术所研发，用于控制T细胞衰竭，提高T细胞功能和效力。Turbo CAR 作为Allogene 专有技术，该技术允许细胞因子激活信号并被选择性地设计成 CAR-T 细胞，是全新一代的AlloCAR T临床研究产品。
ALLO –605使用同种异体的专有单克隆抗体（ mAb ） ALLO -647 ，作为其分化淋巴细胞清除方案的一部分。这些特性使CAR-T疗法能够解决难以治疗的血液系统恶性肿瘤和实体瘤。目前ALLO-605的第一阶段临床研究正在进行中。
Allogene Therapeutics总部位于旧金山，是一家处于临床阶段的生物技术公司，率先开发用于癌症的同种异体嵌合抗原受体T细胞（AlloCAR T™）免疫产品。在具有丰富细胞治疗经验的团队的领导下，Allogene Therapeutics正在开发一系列可行的CAR T细胞产品，目标是更可靠，更大规模地向更多患者提供可行的细胞治疗。
1.https://www.biospace.com/article/releases/allogene-therapeutics-receives-fda-orphan-drug-designation-for-allo-605-its-first-turbocar-t-cell-product-candidate-for-the-treatment-of-multiple-myeloma-/2.https://www.biospace.com/article/aviadobio-s-ftd-therapeutic-scores-orphan-drug-designations-from-fda-and-ec/
