今年自从辉瑞开启了收购先例后，其他跨国制药巨头也开始着手并购之旅。近日、葛兰素史克和血癌治疗公司Sierra Oncology宣布将以每普通股55美元的价格将Sierra Oncology收购，总价约为19亿美元。如果通过相关监管程序，该收购预计将于2022年第三季度或之前完成。
Sierra Oncology是一家罕见癌症靶向疗法公司，用于治疗在血液学和肿瘤学方面有医疗需求的患者。作为收购案的核心，Sierra公司用于治疗骨髓纤维化的Momelotinib将会为GSK用于治疗骨髓瘤的ADC药物Blenrep(belantamab mafodotin)提供补足，提供了差异化的治疗方案，可以解决骨髓纤维化伴贫血患者显著的未满足的医疗需求。
骨髓纤维化是一种难以治愈的造血干细胞克隆性疾病，包括原发性骨髓纤维化及继发性骨髓纤维化，对患者生活质量及生存期带来了极大影响，其病程短且凶险，多于1年内死亡。
目前，造血干细胞移植仍是唯一可能治愈骨髓纤维化的治疗方法，但由于病程短且凶险等问题，造血干细胞移植遭到了一定程度上的限制。随着骨髓纤维化患者JAK2、V617F等突变基因的发现，靶向药物获得了突破性进展，使骨髓纤维化患者的生活质量得以改善，生存期得以延长，弥补了传统药物治疗的不足。目前这些靶向药物有Incyte/诺华的JAK1/2抑制剂ruxolitinib（2011年上市）、BMS的JAK2抑制剂fedratinib（2019年上市），CTI BioPharma的JAK2/FMS抑制剂Pacritinib（2022年上市）。其中尽管Ruxolitinib可显著改善骨髓纤维化患者脾脏肿大等临床症状，并且可延长患者生存期，但仍有部分患者因对Ruxolitinib不耐受或失去反应而需停药。此外，对疾病本身及药物不良反应引起的贫血、血小板减少等问题仍需要解决。Fedratinib有一项令人担忧的不良事件——Wernicke脑病，虽然Fedratinib引起Wernicke脑病的证据尚不充分，但在FDA批准用于治疗骨髓纤维化时，附加了一个关于严重和致命脑病风险的警示信息。Momelotnib是一种 JAK1，JAK2和ACVR1/ALK2通路小分子抑制剂，前名CYT387。多项临床试验表明，在治疗骨髓纤维化患 者中，该药能够有效控制脾脏肿大和改善全身症状，其对贫血的改善显示出更大的优越性，可提高骨髓纤维化相关贫血患者血红蛋白水平，使部分依赖输血的患者脱离输血依赖，且对Ruxolitinib治疗无效的贫血或血小板减少患者有效。2022年1月，Sierra公布了MOMENTUMIII期试验的阳性顶线结果。试验结果显示，Momelotinib达到了所有主要和关键的次要终点。GSK预计Momelotnib将有助于GSK不断增长的特殊药品业务，预计将于2023年开始销售。
该公司的另外两款管线为与阿斯利康联合开发的BRD4 BET抑制剂SRA515(前名AZD5153)以及一款CHK1抑制剂SRA737。
GSK此前曾决定剥离旗下消费者健康部门，更加专注于癌症，艾滋病，疫苗等制药业务，此次收购证明了该公司进军骨髓纤维化这一罕见癌种领域的决心。
参考来源：
胡宝丹．骨髓纤维化研究进展[J]．现代医药卫生,2021,037(005):781-785
https://www.sierraoncology.com/science/#pipeline
