近日,据英国《卫报》报道,德国生物技术公司BioNTech创始人Uğur Şahin和Özlem Türeci表示,mRNA癌症疫苗可能在2030年前获得上市,并投入使用。他们表示,基于mRNA癌症疫苗取得了突破性进展,对未来几年该疫苗的发展持乐观态度。
基于mRNA技术在新冠疫情中的使用,使得研究者对mRNA技术的了解更加深入。此外,也由于大流行对于疫苗研发的紧迫性,促使了各国药监部门完善了疫苗的批准流程,mRNA癌症疫苗也因此获益从而加快上市步伐。
事实上,相较作用于病毒感染的mRNA疫苗,mRNA的肿瘤疫苗方向才是一开始最为看好的应用领域。
mRNA肿瘤疫苗技术:设计20~30个肿瘤相关抗原的mRNA,并将其输注到患者体内,激活人体免疫系统对该蛋白的反应,从而杀死携带这些蛋白的肿瘤细胞。
mRNA肿瘤治疗是一个被非常看好的未来市场,根据不完全统计,关于mRNA疫苗的临床项目已经有17项,尽管普遍处于临床1期阶段。但是目前,mRNA肿瘤疫苗还面临着诸多挑战。
首先是比较令人瞩目的靶点问题,由于肿瘤细胞的突变靶点不定,同时避免肿瘤靶点丢失,RNA肿瘤疫苗通常是编码二三十个目标蛋白,同时可能会导致制剂方面的挑战;
其次是LNP技术的局限性,目前mRNA-LNP的靶向性以肝脏、肺和心脏为主,对于其他器官和细胞类型,还需要开发新的递送技术,以及可能具有潜在的毒副作用;
然后是mRNA肿瘤疫苗的自体治疗属性问题,会导致成本和价格较高。
总体来说,还需要5-10的发展,mRNA肿瘤疫苗才有可能真正实现产品投入使用。
而国内,嘉晨西海的mRNA肿瘤疫苗JCXH-211的临床试验申请获得CDE受理,JCXH-211也获得了美国FDA的IND批准,允许在美国开展用于晚期实体肿瘤治疗的临床研究。
此外,近几年国内也涌现了不少mRNA技术公司,相信在未来会实现更多的技术突破。
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mRNA技术将可以编码特定蛋白的mRNA直接递送到人体细胞内,使得细胞翻译该mRNA从而表达目标蛋白,或是激活人体免疫系统对该蛋白的反应,或是补充人体缺乏的致病蛋白。
由于mRNA技术可以使得细胞制造任何信息,因此它的应用前景很广,在包括抗病毒、肿瘤、蛋白质缺乏/错误病、以及其它疾病类型中都有应用潜力。
相较于mRNA肿瘤疫苗还需要一个长周期的研发,已经获得过监管批准的病毒感染领域,可能是各大企业更为看好的领域。
此外,CureVac首席财务官Pierre Kemula在一份采访中,表示眼睛可能会是mRNA治疗很好的突破口,具有独立的治疗窗口、更安全的剂量。
mRNA基因编辑也是mRNA技术的一种新兴应用,利用mRNA在CRISPR基因编辑技术中实现Cas9或其他蛋白的表达,可以规避核酸酶整合到宿主基因组相关的风险。
目前,全球范围内mRNA疫苗的整个产业链目前已经形成庞然大物,包括入局的资本、以亿计数的产能、无数相关的工作人员。但是很明显,支撑这一庞大产业链的只有一种产品——新冠mRNA疫苗。但是随着人均接种率的提高,其他疫苗的铺设,新冠mRNA疫苗的市场在各种预期中都已经下降。
所以各位可以看到无论是Moderna还是BioNTech都在抓紧时间进行多方合作或者研发新的产品。