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礼来继续进军基因治疗,4.87亿美元收购Akouos

10月19日,礼来宣布以4.87亿美元收购生物技术公司Akouos,后者专注于开发治疗听力障碍的基因疗法。

根据收购协议,礼来将以每股12.50的价格收购Akouos的所有流通股。这个价格比Akouos近30天成交量加权平均交易价格还要高出约121%。

该交易还包括一项或有价值权,股东可获得每股最多3美元的现金。这使得最终收购价格达到6.1亿美元,这笔交易预计在今年年底前完成。

听力基因疗法

收购Akouos后,礼来公司将获得Akouos的基因疗法AK-OTOF,AK-OTOF是Akouos的先导项目。这是一种治疗因耳铁蛋白基因(OTOF)突变而导致感音神经性听力丧失患者的基因疗法。AK-OTOF使用腺相关病毒载体将OTOF基因的健康拷贝传递到耳蜗的感觉细胞,目的是在单次给药后通过促进正常功能性耳铁蛋白在受影响的耳蜗细胞中的表达,恢复长期的生理听力。此疗法具有成为治疗内耳疾病潜在“first-in-class”疗法的可能。

今年5月,Akouos发布临床前数据显示,用AK-OTOF处理的细胞可以产生全长和功能性的耳铁蛋白mRNA和蛋白质。上个月,FDA批准了AK-OTOF的试验性新药申请,使其成为首个获得监管批准的遗传性听力损失治疗方法。该公司正准备进行AK-OTOF的I/II期试验。

除了AK-OTOF,Akouos的产品管道中还有一种治疗前庭神经鞘瘤的抗vegf候选基因和一种治疗Usher综合征3A型的基因疗法AK-CLRN1。

礼来还将获得Akouos前沿的靶向传递平台,该平台使用一种新颖的AAV技术,将其基因治疗有效载荷有效地注入内耳细胞。

礼来的4.87亿美元投资也将加入Akouos在遗传性听力损失领域经验丰富的专家团队。除了基因递送,Akouos团队还可以部署基因组技术来设计精确的治疗方法,并编辑出负责有毒或有缺陷的蛋白质的突变基因序列。

持续进军基因疗法

本次收购是礼来的第二次基因治疗领域的投资。12月15日,礼来和Prevail Therapeutics宣布达成收购协议,礼来将以10.4亿美元收购Prevail。Prevail致力于为神经退行性疾病患者开发基于腺相关病毒9(AAV9)载体的基因疗法。这一收购将基于Prevail公司的研发管线,在礼来公司内部建立基因疗法开发项目,拓宽治疗遗传性神经退行性疾病的治疗模式。

Prevail公司最初由Asa Abeliovich博士和奥博资本旗下全球私募基金联席负责人Jonathan Silverstein先生共同发起成立。2016年,Jonathan先生确诊患有因葡糖脑苷脂酶基因(GBA1)突变引起的帕金森病,此后他特别成立了GBA1基因变异亚型帕金森病专项研究基金,该专项基金联合OrbiMed再投资成立了Prevail公司,旨在开创独特基因疗法,来改善遗传基因变异型的神经退行性疾病的治疗。

参考来源:
1.https://view.inews.qq.com/a/20221019A00QS200?refer=wx_hot
2.https://www.biospace.com/article/lilly-continues-foray-into-gene-therapies-with-487m-akouos-buyout/

3.https://www.las.ac.cn/front/product/detail?id=8a87e2c6f459106e1cc51c4f321ffa61