靶点药讯127|蓝鸟生物获得美国首款慢病毒基因疗法批准上市、宜明昂科CD70抗体获批临床

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康方生物PD-1/VEGF双抗拟纳入突破性治疗品种

近日，CDE官网最新公示，康方生物的核心产品之一——AK112注射液（依沃西）的一项申请拟被纳入突破性治疗药物程序，拟开发适应症为：一线治疗PD-L1表达阳性（TPS≥1%）的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）。AK112是一款可同时靶向PD-1和VEGF的双特异性抗体。鉴于VEGF和PD-1在肿瘤微环境中的共表达，与联合疗法相比，AK112作为单一药物同时阻断这两个靶点，可能会更有效地阻断这两个通路，从而增强抗肿瘤活性。

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康方生物TIGIT/TGF-β双靶点抗体新药申报临床

8月31日，康方生物宣布，其又一款潜在“first-in-class”新药AK130临床试验申请获CDE受理。康方生物新闻稿介绍，AK130是全球首个且唯一一个在研的TIGIT/TGF-β双靶点抗体融合蛋白新药，也是康方生物第一个双靶点抗体融合蛋白创新药。从作用机制上看，TIGIT和TGF-β双重阻断有望激活T细胞免疫反应，降低TGF-β介导的Tregs免疫抑制活性，从而达到更好的抗肿瘤作用。

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第一三共HER3靶向ADC在中国启动3期临床

8月31日，中国药物临床试验登记与信息公示平台最新公示，第一三共（Daiichi Sankyo）已启动一项名为HERTHENA–Lung02的国际多中心（含中国）3期临床试验，以评估U3-1402相比含铂化疗在携带EGFR激活突变的转移性或局部晚期非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）受试者中的有效性。公开资料显示，U3-1402是一款潜在“first-in-class”的HER3靶向抗体偶联药物（ADC），全球范围内处于3期临床试验阶段。

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SGLT2抑制剂「恩格列净」在华获批新适应症

8月30日，NMPA官网公示，恩格列净片（欧唐静）在中国获批一项新适应症。恩格列净是由勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）和礼来（Eli Lilly and Company）联合开发的一种SGLT2抑制剂，此前已在中国获批用于2型糖尿病患者和射血分数降低的心力衰竭成人患者。根据优先审评公示信息，该药本次获批用于降低心力衰竭成人患者的心血管死亡和因心力衰竭住院的风险。

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宜明昂科CD70抗体获批临床

近日，宜明昂科宣布其自主研发的人源化IgG1 CD70抗体药物获得美国FDA临床试验许可。同时根据CDE官网最新公示，该药也已在中国获得临床试验默示许可，拟开发用于CD70阳性恶性肿瘤。IMM40H是宜明昂科开发的一款具有抗体依赖性细胞介导的细胞毒作用（ADCC）加强活性的人源化IgG1 CD70单克隆抗体。体外实验研究结果表明，该候选药具有很强的CD70亲和力，这使其能够更有效地阻断CD70及CD27的相互作用。

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第六款JAK抑制剂国内申报上市

 8月31日，据CDE官网最新公示，安斯泰来JAK抑制剂--氢溴酸吡西替尼片（Peficitinib）国内上市申请获NMPA受理。Peficitinib是一款口服小分子Janus激酶（JAK）抑制剂，可抑制JAK1，JAK2，JAK3和TYK2酶活性。JAK-STAT参与细胞的增殖、分化、凋亡以及免疫调节等许多重要的生物学过程。通过抑制JAK，就可以阻止血液系统疾病、类风湿性关节炎、相关肿瘤等疾病的发生。

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首款IL-36R单抗获批上市

9月2日，勃林格殷格翰宣布，FDA批准IL-36R单抗spesolimab上市，用于治疗泛发性脓疱型银屑病（GPP）发作，商品名为Spevigo。Spesolimab是一款first-in-class靶向IL-36单抗，可阻断白细胞介素-36受体（IL-36R）作用。

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诺诚健华宣布抗CD19抗体上市申请获受理

8月31日，诺诚健华宣布，tafasitamab联合来那度胺治疗不适合自体干细胞移植条件的复发/难治弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）成人患者的BLA已获中国香港卫生署受理。Tafasitamab是一款靶向CD19的Fc结构域优化的人源化单克隆抗体，它包含Xencor公司独有的XmAb®工程化Fc结构域，因此显著强化了抗体依赖性细胞介导的细胞毒作用（ADCC）和抗体依赖性细胞吞噬作用（ADCP），通过细胞凋亡和免疫效应机制介导B细胞肿瘤的裂解。

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神州细胞抗CD20单抗「瑞帕妥单抗」获批上市

8月30日,NMPA官网最新公示，神州细胞递交的瑞帕妥单抗（ripertamab，SCT400）的上市申请已获得批准。公开资料显示，瑞帕妥单抗是一款新型的抗CD20单抗，本次获批的适应症为联合CHOP（环磷酰胺+多柔比星+长春新碱+泼尼松）方案治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤。瑞帕妥单抗是神州细胞自主研发的一种人鼠嵌合IgG1型抗CD20单克隆抗体，它的结构中包含了30%的鼠抗CD20单克隆抗体的可变区Fab，以及70%的人IgG1抗体稳定区Fc片段｡

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蓝鸟生物获得美国首款慢病毒基因疗法批准上市

8月17日，FDA宣布，蓝鸟生物公司基于LentiGlobin的慢病毒基因疗法Zynteglo（betibeglogene autotemcel，beti-cel）宣布上市，用于治疗需要接受常规血红细胞输注的β地中海贫血患者。这是首款针对这一患者群体获得FDA批准的基因疗法批准上市。Zynteglo是一款一次性基因疗法, 以单剂量给药，每剂Zynteglo都是使用患者自己的细胞（骨髓干细胞）进行的定制治疗，这些细胞经过基因修饰以产生功能性β-珠蛋白（一种血红蛋白成分）。

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Nature子刊：脑深部电刺激辅助治疗暴饮暴食和肥胖患者

脑深部电刺激（deep brain stimulation，DBS），通过立体定位技术，在大脑内特定的靶点植入刺激电极进行高频电刺激，从而调节相应核团兴奋性以达到治疗目的。8月30日，斯坦福大学医学院和宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员在国际顶尖医学期刊 Nature Medicine 上发表研究论文。

这项人体临床研究指出，饮食冲动相关神经活动模式引导的脑深部电刺激（DBS）能改善两名暴食症和重度肥胖患者的进食自控力，促进减重。这一结果来自一项仍在开展的临床试验，证明了生理机制引导的闭环式深部脑电刺激（DBS）在治疗失控进食患者方面的可行性和安全性。

论文链接：https://www.nature.com/articles/s41591-022-01941-w

来源：生物制药小编等公众号