研究报告机构Kuick对全球罕见癌症药物进行了调查，该机构预计2028年全球孤儿药市场预计将超过1500亿美元。目前，罕见癌症孤儿药占全球孤儿药销售额的40%以上。
癌症孤儿药是一种用于诊断、预防和治疗罕见、严重癌症的药物。这类癌症与其他癌症的不同之处在于，他们的患病率非常低。对于制药公司来说，开发癌症孤儿药是一项有利可图的业务，因为癌症孤儿药有着独特的优势。目前，已经有700多种药物被授予孤儿药称号，其中200多种药物可用于治疗罕见癌症。
与其他疾病相比，癌症孤儿药的临床试验费用要低很多，因为孤儿药的试验规模要小于那些患者群体大的常见疾病。此外，世界各地的很多监管机构也为罕见病药物的开发提供激励措施。这些激励措施包括经济利益、更快的审批、宽松的临床数据要求、专利专有权等。包括美国、欧洲、日本、澳大利亚、韩国、印度和其他国家在内的一些国家都提供了这些激励措施，以此推动当地的孤儿药开发。
随着罕见病药物法案的通过，一些罕见病指定药物已经进入全球市场，而其中很多药物还在临床准备阶段。布局罕见病药物的公司主要包括艾伯维、罗氏、安进、诺华、礼来、赛诺菲、辉瑞等。这些参与者正在实施一些战略收购、合并、合作和伙伴关系，以扩大客户基础和加强他们的行业地位。这些公司的参与推动了罕见病药物的发展。
例如：2021年，Shepherd Therapeutics和Oncoheroes Bioscience达成合作关系，在罕见肿瘤适应症的创新药物产品的发现、开发和商业化方面进行合作。根据协议条款，两家公司将使用Delve, Shepherd的下一代精准肿瘤学平台，该平台集成了生物信息学、机器学习和数学，以揭示罕见癌症的前所未有的见解。Delve使该公司能够超越单一靶标方法，识别人类转录体中负责药物反应和耐药性的所有主要作用机制。
然而，罕见病药物的高成本、与罕见病药物相关的风险以及产品开发时间的延长将阻碍全球罕见病药物市场的增长。除此之外，缺乏对罕见癌症的认识和诊断测试也会对市场的增长产生负面影响。尽管有限制市场增长的因素，但参与企业的研究和开发的增加以及政府支持药物开发的举措预计将在未来几年继续扩大罕见病的全球市场。
制药公司的兴趣也倾向于发展诊断测试，这也将使早期发现罕见癌症成为可能。
根据Kuick研究报告，到2028年，全球孤儿药市场预计将超过1500亿美元。这主要是由于大量的临床试验、老年人口的增加以及对这一领域的投资增加。美国目前在罕见癌症药物市场上占据主导地位。原因是在美国，一种被指定为孤儿药的药物在FDA批准特定适应症、税收抵免和用户费用减免后，可以获得7年的市场独占权。此外，罕见癌症患病率的上升也将促进该地区市场的增长。
参考来源：
1.https://www.kuickresearch.com/report-orphan-cancer-rare-cancer-market#menu2
2.https://www.biospace.com/article/orphan-drugs-in-cancer-targeted-therapies/
