近日，知名基因编辑公司Intellia Therapeutics，公布了其在研体内CRISPR基因编辑疗法NTLA-200，治疗遗传性血管性水肿（HAE）的1/2期临床研究的最新数据。
NTLA-2002是首个进入临床开发阶段，用于治疗HAE的基因编辑疗法。NTLA-2002旨在使用CRISPR/Cas9技术对激肽释放酶B1基因（KLKB1）进行基因组编辑，通过让KLKB1失活，降低激肽释放酶活性，以达到治愈疾病的目的。
截止2022年9月28日，1期剂量递增队列的10名患者数据。分别静脉输注25mg（n=3），50mg（n=4）和75mg（n=3）的单剂量NTLA-2002，并测量每位患者血浆激肽释放酶与基线的变化。
结果显示，单剂量NTLA-2002导致血浆激肽释放酶剂量依赖性降低，25mg和75mg剂量队列在整个观察期（16-32周）持续降低；25mg和75mg剂量队列的血浆激肽释放酶平均降低64%（第32周）和92%（第16周）。
在迄今为止随访时间最长的患者中（25mg剂量队列），HAE患者的无发作间隔延长至5.5-10.6个月。
在所有剂量水平下，NTLA-2002耐受性良好，大多数不良事件为轻度；没有观察到剂量限制性毒性，没有严重的不良事件。
根据报道，Intellia计划明年启动两剂NTLA-2002的II期试验。
1.https://ir.intelliatx.com/news-releases/news-release-details/intellia-therapeutics-presents-new-interim-data-first-human
