Editas的CRISPR-AsCas12a首次在临床试验中用于编辑人体细胞

今日，Editas Medicine宣布，在EDIT-301治疗严重镰状细胞病（SCD）的1/2期RUBY试验中，首位患者成功移植EDIT-301。

EDIT-301是一种在研的实验性细胞治疗药物，用于治疗严重的SCD和输血依赖性β地中海贫血 (TDT)。目前已经获得FDA授予的罕见儿科疾病称号，分别用于SCD和TDT。

EDIT-301由患者来源的CD34+造血干细胞和祖细胞组成，并通过Editas公司专有的CRISPR-AsCas12a系统对β-珠蛋白基因座中的 HBG1/2 启动子进行编辑，诱导产生胎儿血红蛋白(HbF)。

根据新闻稿，这是AsCas12a酶首次在临床试验中，用于编辑人体细胞。

2022年1月，EDIT-301的IND申请获得FDA批准。此前，FDA取消了EDIT-301的RUBY试验中的部分临床搁置。该试验目前正在美国和加拿大多个中心招募患者，Editas公司预计将于年底读取RUBY试验的初步临床数据。

此外，EDIT-301也正在进行TDT的临床研究EDITHAL试验，旨在评估EDIT-301治疗TDT患者的安全性、耐受性和初步疗效。该研究有望在2022年进行首位患者给药。

参考资料：

1.https://ir.editasmedicine.com/news-releases/news-release-details/editas-medicine-announces-clinical-achievements-development-edit